Słowo wstępu

Wychodząc z apteki (a o tej porze roku wizyty w aptekach są niestety dość częste) zwykle uważamy, że zapłaciliśmy za leki zdecydowanie za dużo. Zazwyczaj nie zdajemy sobie sprawy z tego ile kosztuje wyprodukowanie, badania i dopuszczenie leku do obrotu. Firma, która wypuściła na rynek najdroższy lek świata Glyberę podaje, że ustawienie i przetestowanie terapii tym lekiem kosztowało ponad 50 mln euro. Oczywiście inwestycja ta szybko się zwróci ponieważ koszt terapii jednego pacjenta oszacowano na ponad 1,2 mln euro. Glybera to pierwszy preparat genetyczny, który w 2012 roku został przez Komisję Europejską oficjalnie dopuszczony do leczenia w całej Unii Europejskiej. Lek ten przeznaczony jest dla osób cierpiących na rzadką wrodzoną chorobę związaną z niemożnością właściwego trawienia tłuszczów.To choroba, w której z powodu defektu genu brakuje enzymu odpowiedzialnego za rozkładanie tłuszczów, co prowadzi do ciężkich wielokrotnych napadów zapalenia trzustki, stanowiących powikłania groźne dla życia. Glybera to nie jedyny lek, którego cena szokuje. Przed zarejestrowaniem Glybery najdroższym lekiem świata był Soliris, który leczy również rzadką chorobę, polegającą na tym, że układ odpornościowy niszczy podczas nocy czerwone krwinki. Roczna kuracja tym lekiem (a często leczenie trwa znacznie dłużej) kosztuje około 400 tys. dolarów. Równie drogi jest preparat Elaprase stosowany w leczeniu pacjentów z zespołem Huntera, choroby genetycznej charakteryzującej się niedoborem enzymu rozkładającego w organizmie cukry. Jeżeli cukry nie zostaną rozłożone, następują uszkodzenia funkcji komórek. Wymienione preparaty oraz kilka innych, których ceny przekraczają 200 tys. dolarow stosowane są głównie w chorobach o podłożu genetycznym a mechanizm działania tych leków sprowadza się do odbudowywania uszkodzonych struktur DNA. Tak naprawdę dopiero najbliższe lata pokażą czy najnowszej generacji leki, do których należy Glybera, spełnią oczekiwania i będą w pełni skuteczne.

dr hab. Lilianna
Trynda-Lemiesz

Redaktor Naczelny
Postępów Farmacji

(Dane na podstawie streszczenia EPAR (Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego) dotyczącego leku Glybera.